加速审批改革：FDA 似不会严格执行加速批准之前完成确证性试验入组的要求

美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）首席副主任日前在一次会议上介绍了 FDA 计划如何行使新法案赋予的对加速审批路径监督的额外权力。

美国国会于去年年底通过的政府综合拨款法案

授权 FDA 加强对加速审批药物的监管

，FDA 将有权制定了加速审批药物确证性试验的设计，并可能会要求寻求加速审批路径的制药商在获得 FDA 批准之前就启动确证性试验。

加速审批路径使得 FDA 能够根据预测临床结果的替代终点作为依据批准药物，从而可以加快治疗危重疾病的药物进入临床。获得加速批准的药品申办人必须在产品批准后继续开展确证性试验以证明药物的有效性，但久受诟病的是，制药商通常花费远长于 FDA 预期的事件来完成这些确证性试验，或者

根本没有动力来完成这些试验

。

一旦药物上市销售，就很难让患者参加临床试验，因此加快完成批准后试验的一种方法就是在试验前让患者入组。FDA 一些监管科学家去年 10 月发表在《新英格兰杂志》上的一篇论文中发现，如果确证性试验在批准时已经开展，则撤销的中位时间为 3.8 年，相比之下，如果批准时尚未开展确证性试验，则撤销中位时间为 7.3 年。

FDA 在去年底新法案授权之前

似乎就已经在加速审批申请申报之时要求申办人完成确证性试验的入组

。现在，业界迫切地想知道 FDA 的这一要求是否会有一些例外处理。加速审批的改革法案并未要求 FDA 让申办人在批准前开展确证性试验，FDA 可能会选择要求在批准后指定时间内开启试验。

FDA 局长 Robert Califf 曾在一次讲话中表示，FDA 希望申办人尽早开始试验，“我认为标准应该是：在 FDA 做出批准决定之前就开始确证性试验。”

CDER 首席副主任 Jac Corrigan-Curay 于 1 月 30 日在美国国家科学院、工程院和医学院主办的一场活动中回应了这一观点，但她表示，在某些情况下，FDA 可能会允许企业在获得批准后开始试验。

Corrigan-Curay 表示希望凭借新法律授权就能让企业在获得批准之前进行上市后试验，但在某些情况下，这可能很难仅仅因为未能在批准前开展确证性试验就延迟这些药物的批准。加速批准是基于几个标准的，如果一家企业满足所有其它标准，且有强有力的证据表明，针对存在未满足需求的药物疗效很好，唯一缺少的就是确证性批准后试验的入组，那么如果这时延迟批准，这可能会令 FDA 陷入困境。